혁신신약 개발 전문기업 큐리언트(코스닥 115180)는 CDK7 저해 항암제 ‘모카시클립(mocaciclib, Q901)’을 활용한 소아 뇌종양 연구 결과가 호주 시드니에서 열린 국제 소아 신경종양 심포지엄 2026(ISPNO 2026)에서 구두 발표됐다고 30일 밝혔다.

 이번 연구는 미국 콜로라도대학교 앤슈츠 메디컬 캠퍼스와 모건 애덤스 재단 등이 공동으로 수행했으며, 발표는 콜로라도대학교 진 멀케이 레비(Jean Mulcahy Levy) 교수가 맡았다. 모카시클립 개발사인 큐리언트 연구진도 공동 저자로 참여해 연구를 진행했다.

 연구는 치료가 어렵고 예후가 좋지 않은 대표적인 소아 고위험 뇌종양인 수모세포종(Medulloblastoma)과 비정형 기형양·횡문근양 종양(AT/RT)을 대상으로 진행됐다. 연구팀은 MYC에 의해 활성화되는 발암 유전자 발현을 CDK7 억제를 통해 조절할 수 있다는 점에 착안해 모카시클립의 치료 효과를 평가했다.

 전임상 연구 결과, 모카시클립을 투여한 실험군은 대조군보다 생존기간이 통계적으로 유의하게 연장된 것으로 나타났다. 또한 종양 성장 억제 효과는 CDK7 유전자 발현을 직접 차단했을 때와 유사한 수준으로 확인돼 표적 선택성과 작용 기전을 입증했다.

 아울러 모카시클립은 뇌와 중추신경계에 효과적으로 도달해 종양 성장을 억제했으며, 체중 감소나 혈액학적 이상 등 주요 부작용은 관찰되지 않아 안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 보였다.

 연구팀은 이번 연구를 토대로 재발성 수모세포종과 AT/RT 환자를 대상으로 적정 용량과 병용요법을 평가하는 임상시험 계획도 함께 제시했다. 해당 임상은 치료 옵션이 제한적인 재발성 소아 뇌종양 환자를 대상으로 모카시클립의 안전성과 치료 가능성을 확인하는 것을 목표로 한다.

 큐리언트는 이번 연구 결과가 모카시클립의 소아 뇌종양 치료 가능성을 뒷받침하는 중요한 근거가 될 것으로 기대하며, 향후 임상 개발을 통해 새로운 치료 옵션 확보에 나설 계획이라고 밝혔다.